Δεφερασιρόξη για την υπερφόρτωση σιδήρου
Δεφερασιρόξη για την μεσογειακή αναιμία.
Η δεφερασιρόξη (deferasirox) είναι ένας από του στόματος ενεργός χηλικός παράγοντας που είναι ισχυρά εκλεκτικός για το σίδηρο. Πρόκειται για ένα τρισχιδές προσδενόμενο μόριο που δεσμεύει το σίδηρο με υψηλή συγγένεια σε μία αναλογία 2:1. Η δεφερασιρόξη προωθεί την απέκκριση σιδήρου, κυρίως μέσω των κοπράνων.
Η δεφερασιρόξη είναι εγκεκριμένη για τη θεραπεία της χρόνιας υπερφόρτωσης σιδήρου σε ασθενείς 10 ετών και άνω που πάσχουν από μη μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία, στις περιπτώσεις που η θεραπεία με δεφεροξαμίνη είτε αντενδείκνυται, είτε κρίνεται ανεπαρκής.
Η μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία απαιτεί σύνθετους χειρισμούς. Χωρίς την κατάλληλη αγωγή, οι ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία είναι δυνατόν να υποφέρουν από σοβαρές επιπλοκές που επηρεάζουν σημαντικά τη ζωή λόγω της χρόνιας υπερφόρτωσης σιδήρου.
Ο όρος μεσογειακή αναιμία αναφέρεται σε μια ομάδα γενετικών διαταραχών, οι οποίες επηρεάζουν την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων και προκαλούν αναιμία. Σε αντίθεση με άλλους τύπους μεσογειακής αναιμίας, στους οποίους οι ασθενείς χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις αίματος, μία σημαντική αιτία της υπερφόρτωσης σιδήρου, οι ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία μπορούν να ζήσουν χωρίς τακτικές μεταγγίσεις αίματος. Ακόμη όμως και χωρίς μεταγγίσεις, οι ασθενείς αυτοί εξακολουθούν να συσσωρεύουν περίσσεια σιδήρου μέσω εντερικής απορρόφησης, γεγονός που οδηγεί σε σοβαρές επιπλοκές, όπως ηπατική ίνωση και κίρρωση, θρόμβους, ασθένειες των οστών, πνευμονική υπέρταση και αγγειακές και ενδοκρινικές νόσους.
Σύμφωνα με δημοσιευμένες μελέτες, τουλάχιστον 750.000 άνθρωποι σε όλο τον κόσμο πάσχουν από μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία, και παρά την πρόοδο στην κατανόηση της νόσου, ο αριθμός αυτός πιθανώς να μεγαλώσει. Οι ασθενείς με μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία δεν παρουσιάζουν συμπτώματα κατά τη γέννησή τους, όταν συνήθως διαγιγνώσκονται τα περισσότερα είδη θαλασσαιμίας, και για το λόγο αυτό διαφεύγουν της διάγνωσης και δεν λαμβάνουν θεραπεία. Αρκετές επιπλοκές που σχετίζονται με τη χρόνια υπερφόρτωση σιδήρου κάνουν την εμφάνισή τους στην ηλικία των 10 ετών, ενώ γίνονται όλο και πιο συχνές σε ασθενείς που πλησιάζουν τα 20 ή τα 30 έτη. Η μη-μεταγγισιοεξαρτώμενη μεσογειακή αναιμία συναντάται συνήθως στην ΝΑ Ασία, την Ν. Ασία, τη Μέση Ανατολή και τη Μεσόγειο, ενώ η μετανάστευση αυξάνει τον παγκόσμιο επιπολασμό της νόσου.
Διαβάστε, επίσης,
Προγεννητική διάγνωση για γενετικά νοσήματα
Μικροκυττάρωση στο πλακάκι αίματος
Τι είναι η μικροδρεπανοκυτταρική αναιμία
Ηλεκτροφόρηση της αιμοσφαιρίνης
www.emedi.gr
